हृदयविकार आणि बॅड कोलेस्ट्रॉलने त्रस्त असलेल्या लाखो लोकांसाठी शास्त्रज्ञांनी मोठी आशा निर्माण केली आहे. एक असा उपचार विकसित केला जात आहे जो जीन थेरपीच्या केवळ एका डोसने बॅड कोलेस्ट्रॉलला दीर्घकाळासाठी नियंत्रणात ठेवू शकतो. आगामी मोठ्या चाचण्यांमध्ये जर याचे परिणाम यशस्वी ठरले, तर अनेक रुग्णांना आयुष्यभर कोलेस्ट्रॉलची औषधे घेण्याची गरज भासणार नाही.
‘व्हर्व्ह-१०२’ (Verv-102) नावाच्या एका नवीन जीन थेरपीवर संशोधन केले आहे. ही थेरपी शरीरातील बॅड एलडीएल (LDL) कोलेस्ट्रॉल ६२ टक्क्यांनी कमी करण्यात यशस्वी ठरली. हे संशोधन अशा रुग्णांवर करण्यात आले ज्यांना जन्मापासूनच हाय कोलेस्ट्रॉल होते किंवा ज्यांना लहान वयातच हृदयविकाराचा धोका जास्त होता. सुरुवातीच्या चाचणीत एकूण ३५ रुग्णांचा समावेश करण्यात आला होता. शास्त्रज्ञांनी असे निरीक्षण नोंदवले की, ज्या रुग्णांना जास्त डोस देण्यात आला त्यांच्या एलडीएल कोलेस्ट्रॉलमध्ये सरासरी ७८ mg/dL ची घट झाली. विशेष म्हणजे, अनेक रुग्णांमध्ये हा परिणाम वर्षभरापर्यंत टिकून राहिला.
हे संशोधन सिद्ध करते की, PCSK9 जनुकाचे शरीरांतर्गत बेस एडिटिंग शरीरातील एलडीएल कोलेस्ट्रॉल दीर्घकाळासाठी कमी करू शकते. भविष्यात जर याची दीर्घकालीन सुरक्षितता सिद्ध झाली, तर हृदयरोगाच्या उपचारात एक मोठे परिवर्तन घडून येऊ शकते. हे जनुक शरीरातील कोलेस्ट्रॉलची पातळी नियंत्रित करण्यात महत्त्वाची भूमिका बजावते. यासाठी प्रगत बेस एडिटिंग तंत्रज्ञानाचा वापर करण्यात आला आहे.
